03.03.2009

Neue Medikamente gegen seltene Krankheiten

In den letzten 8 Jahren wurden 50 neue Arzneimittel gegen besonders seltene Krankheitsbilder entwickelt...

Jubiläum für die Europäische "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden": Vor wenigen Tagen erhielt bereits das 50-ste Medikament eine Zulassung, das dank dieser Verordnung entwickelt wurde. Vor dem Inkrafttreten der Verordnung 2001 kam jährlich im Schnitt nur ein einziges neues Medikament gegen eine seltene Krankheit heraus - wobei "selten" bedeutet, dass weniger als einer von 2000 EU-Bürgern daran leidet. Viele der 50 Medikamente waren die ersten, die überhaupt gegen die betreffende Krankheit entwickelt wurden. Allein 2009 könnten bis zu 12 "Orphan Drugs" - wie solche Medikamente auch genannt werden - die Zulassung erhalten.

Selten sind u. a. Erbkrankheiten wie die Stoffwechselstörungen Phenylketonurie und Morbus Gaucher oder die Mukoviszidose, die vor allem die Lunge beeinträchtigt. Zu den rund 6.000 bekannten seltenen Krankheiten zählen aber auch viele Formen und Vorstufen von Leukämie wie etwa das myelodysplastische Syndrom, das mit dem neuesten Orphan-Medikament behandelt werden kann.

Die "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" bietet den Unternehmen unter anderem eine Reduzierung der Zulassungsgebühren, eine kostenlose wissenschaftliche Beratung durch Experten der europäischen Arzneimittelagentur sowie ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht für ihre Orphan Drugs. Dies schafft einen Rahmen, der Unternehmen verstärktes Engagement bei seltenen Krankheiten ermöglicht, während sie sonst die vollen Kosten für Forschung, Entwicklung und Zulassung nicht durch die späteren Umsätze refinanzieren könnten.

Eine laufende aktualisierte Liste der zugelassenen Orphan Drugs gibt es unter www.vfa.de.