Ohne Behandlung verlaufen akute Leukämien meistens schnell, aggressiv und führen nach wenigen Monaten zum Tod. Mit Behandlung kann die Erkrankung aber geheilt werden. Derzeit wird durch die Behandlung bei Erwachsenen (bis 55 Jahre) ein Langzeitüberleben von 60 % erreicht.

Die Therapie der Akuten Lymphatischen Leukämie (ALL) sollte nur in hämatologisch ausgerichteten Zentren durchgeführt werden. Die Therapierichtlinien sind in der German Multicenter Study Group for adult Acute Lymphoblastic Leukemia (GMALL) festgelegt worden. Es wird zwischen Induktions-, Konsolidierungs – und Erhaltungstherapie unterschieden. Ziel ist die Komplette Remission (CR), also Krankheitsfreiheit.

Dabei wird zwischen jüngeren Patienten unter 55 Jahren mit der Möglichkeit einer körperfremden (allogenen) Stammzelltransplantation und den älteren Patienten ohne Transplantationsabsicht unterschieden. Außerdem müssen Risikofaktoren (z. B. Philadelphiachromosom positive ALL oder das Vorliegen einer Burkitt-Leukämie) sowie das mögliche Vorliegen eines zerebralen Befalls beachtet werden.

In einer Vorphase werden in der Regel an 5 Tagen die Medikamente Dexamethason und Cyclophosphamid zur Vermeidung eines Tumorlyse-Syndroms (bedingt durch hohen Zellzerfall) eingesetzt. In der Induktionstherapie I werden Vincristin, Dexamethason, Anthrazykline und Asparaginase eingesetzt. In der Induktion II folgen dann Cyclophosphamid, Cytosinarabinosid und ggf. CD 20 Antikörper. Zur Konsolidierung stehen Methotrexat, Cytosinarabinosid und Aspariganse zur Verfügung. Für die Erhaltungstherapie sind Methotrexat und Mercaptopurin vorgesehen.

Bei Hochrisikopatienten oder nach dem Wiederauftreten von Leukämiezellen (Rezidiven) ist eine allogene Stammzelltransplatation nach entsprechender Vorbehandlung des Patienten in dafür ausgewiesen Zentren möglich. Sollte kein geeigneter Spender aus der Familie verfügbar sein, wird heute die Transplantation von einem Fremdspender mit ähnlich guten Ergebnissen durchgeführt. Wichtig ist dafür, dass die Suche nach einem geeigneten Fremdspender schon frühzeitig eingeleitet wird.

Bei Vorliegen eines leukämischen Befalls des Liquors, was bei Hochrisikopatienten durch eine Liquorpunktion schon bei Diagnosestellung untersucht werden sollte, ist eine intrathekale Gabe (= in den Liquor) von Zytostatika (z.B. Methotrxat, Cytarabin, Dexamethason) notwendig, um den Liquor von Leukämiezellen zu befreien. Im weiteren Verlauf kommt bei der ALL auch der ZNS-Prophylaxe eine große Bedeutung zu!

Besondere neuere Therapien werden bei der Philadelphia-positiven Akuten Lymphatischen Leukämie (ALL) in Form von Tyrosinkinasehemmern (z. B. Imatinib) und bei Rezidiven (Wiederauftreten von Tumorzellen) in Form einer Immuntherapie mit Blinatumomab oder Inotuzumab eingesetzt.